Neues Protein für Gen-Editing kann die Behandlung von Krankheiten verbessern

Innovation könnte die Art und Weise, wie in Zukunft mit der Gentechnik umgegangen wird, verändern

05.04.2019

Kevin Solomon/Purdue University

Forscher der Purdue University haben eine neue Technologie entwickelt, die die Art und Weise, wie mit der Genbearbeitung umgegangen wird, verändern könnte. NgAgo ist mit Führungs-DNA (rot) programmiert, um DNA (violett) an bestimmten Stellen zu schneiden, was präzise genetische Veränderungen ermöglicht.

Gen-Editing ist eine sehr gefragte und umstrittene Technologie. Im vergangenen Monat forderte ein Teil der Weltgesundheitsorganisation ein internationales Register, um alle Forschungen zur Bearbeitung des menschlichen Genoms zu verfolgen.

Forscher der Purdue University, darunter einer, der durch den Krebstod eines engen Freundes inspiriert wurde, haben eine neue Technologie entwickelt, die die Art und Weise, wie die Gen-Editing in Zukunft durchgeführt wird, verändern könnte.

Eine der am häufigsten verwendeten Methoden zum Gen-Editing ist die CRISPR-Cas9-Technologie. Das Verfahren erfordert eine bestimmte Reihenfolge oder ein bestimmtes Motiv für eine Funktion, die Änderungen einschränkt.

"CRISPR kann programmiert werden, um DNA in bestimmten Regionen zu schneiden, um präzise Bearbeitungen in einem Organismus vorzunehmen, der die nachhaltige Produktion steigern, Krankheiten behandeln und sogar bessere Pflanzen erzeugen kann", sagte Kevin Solomon, ein Assistenzprofessor für Agrar- und Biotechnik, der das Purdue Forschungsteam leitet. "Es erfordert jedoch eine bestimmte Reihenfolge für die Funktion, die Änderungen auf bestimmte Bereiche beschränkt."

Viele Krankheiten beim Menschen, darunter mehrere Krebsarten, werden durch Mutationen an bestimmten Stellen im Genom verursacht. Das Purdue Team entwickelte eine Methode, die das Protein Argonaute von Natronobacterium gregoryi (NgAgo) verwendet und DNA als Leitfaden für die Modifikation überall im Genom liefert, was neue Optionen zur potenziellen Verbesserung der Herstellung, der Krankheitsbehandlung, der Medikamentenentwicklung und der Pflanzenproduktion bietet.

"Während es noch viel zu tun gibt, haben wir gezeigt, dass diese molekularen Scheren Bereiche der DNA bearbeiten können, die mit den heutigen Technologien bisher nicht zugänglich waren", sagte 2nd Lt. Michael Mechikoff, ein Master-Student, der an dem Projekt arbeitet.

"Einer meiner besten Freunde starb vor einigen Jahren an einem Krebs, der durch eine genetische Variante verursacht wurde", sagte Kok Zhi Lee, ein Doktorand, der im Forschungsteam in Salomos Labor arbeitet. "Ich habe immer von einem anderen Szenario für meinen Freund geträumt - in einer Zeit, in der die Gentechnik eine regelmäßige und sichere Option zur Behebung genetischer Störungen ist. Mit dem Potenzial unserer Technologie erwarte ich eine Zukunft, in der genetische Krankheiten für den Menschen Vergangenheit sind."

Das Team hat mit der Purdue Research Foundation Office of Technology Commercialization zusammengearbeitet, um ein Gebrauchsmuster für die Technologie anzumelden. Sie sind auf der Suche nach Partnern und anderen, die an der Entwicklung und Lizenzierung interessiert sind.

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